蘇州大學(xué)附屬獨(dú)墅湖醫(yī)院方琪院長(zhǎng)應(yīng)邀來所交流訪問
12月14日,應(yīng)生物醫(yī)學(xué)部裴仁軍研究員邀請(qǐng),蘇州大學(xué)附屬獨(dú)墅湖醫(yī)院方琪院長(zhǎng)來所交流訪問,并作題為“父源性肌衛(wèi)星細(xì)胞治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的探索性臨床研究及前沿進(jìn)展”的學(xué)術(shù)報(bào)告。報(bào)告會(huì)由裴仁軍研究員主持,生物醫(yī)學(xué)部師生參加了此次交流。
杜氏肌肉營養(yǎng)不良癥,是一種遺傳性肌肉萎縮癥,基因存在于X染色體,呈X連鎖隱性遺傳,由于DMD基因突變導(dǎo)致肌肉細(xì)胞無法生成抗肌萎縮蛋白,喪失其在肌細(xì)胞骨架與細(xì)胞外基質(zhì)的連接固定作用,膜不穩(wěn)定性增加,導(dǎo)致肌纖維進(jìn)行性壞死。方院長(zhǎng)圍繞杜氏肌營養(yǎng)不良癥的臨床治療探究為主題,介紹了基于父源性肌衛(wèi)星細(xì)胞的臨床治療案例及其進(jìn)展,通過探究肌衛(wèi)星干細(xì)胞移植后在宿主體內(nèi)的歸巢分化、免疫原性的變化機(jī)制,以及肌衛(wèi)星細(xì)胞來源外泌體是否促進(jìn)肌纖維再生和分化等,評(píng)估基于肌衛(wèi)星細(xì)胞治療干預(yù)的效果,真正實(shí)現(xiàn)了肌衛(wèi)星細(xì)胞治療的基礎(chǔ)研究向臨床的轉(zhuǎn)化。此外,方院長(zhǎng)詳細(xì)介紹了目前針對(duì)DMD臨床研究的最新進(jìn)展,包括基于Vamorolone的藥物治療、基因替代治療、GRX-202基因治療、44號(hào)以及51號(hào)外顯子跳躍治療、細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)等。
報(bào)告會(huì)結(jié)束后,方院長(zhǎng)與在場(chǎng)的師生們展開了互動(dòng)交流,通過此次學(xué)術(shù)交流,大家對(duì)于DMD臨床研究有了更深入的理解和思考。
簡(jiǎn)介:
方琪,教授,博士生導(dǎo)師,主任醫(yī)師,蘇州大學(xué)附屬獨(dú)墅湖醫(yī)院院長(zhǎng),蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任,腦卒中中心主任,江蘇省科教強(qiáng)衛(wèi)創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)領(lǐng)軍人才,蘇州大學(xué)腦卒中研究所所長(zhǎng),蘇州市神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床研究中心,蘇州市腦卒中醫(yī)療質(zhì)量控制中心,蘇州市缺血性腦血管病重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任。擔(dān)任中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)委員,中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)遺傳學(xué)組委員,江蘇省醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)副主任委員,江蘇省醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)副主任委員,江蘇省醫(yī)師協(xié)會(huì)神經(jīng)內(nèi)科分會(huì)副會(huì)長(zhǎng),江蘇省卒中學(xué)會(huì)監(jiān)事,蘇州市醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員,蘇州市醫(yī)學(xué)會(huì)腦卒中專業(yè)委員會(huì)主任委員。任國家卒中急救地圖專家委員會(huì)主任委員,任中華神經(jīng)科雜志編委。曾獲教育部科技進(jìn)步二等獎(jiǎng),江蘇省醫(yī)師獎(jiǎng),江蘇省科技進(jìn)步一等獎(jiǎng),國家衛(wèi)健委腦卒中防控杰出貢獻(xiàn)獎(jiǎng),2021年度十大區(qū)域領(lǐng)導(dǎo)力專家稱號(hào)。蘇州市魅力科技團(tuán)隊(duì)帶頭人,承擔(dān)國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃和國家自然基金多項(xiàng)。
報(bào)告會(huì)現(xiàn)場(chǎng)
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